全球最贵药物纳入日本医保了吗（全球最贵基因药品Zolgensma纳入日本医保）

是真的，全球最贵基因药品Zolgensma纳入日本医保，单价1.67亿日元(约1106万元人民币)。该药用于治疗罕见遗传病脊髓性肌肉萎缩症。

“全球最贵药物”被日本纳入医保，厂商曾称“不算贵”

据报道，日本厚生劳动省13日决定，将疑难病症脊髓性肌肉萎缩症的基因治疗药“Zolgensma”列为公共医疗保险适用对象，药价为1.6707亿日元（约合人民币1102万元）。用药对象为未满2岁的患者。虽然只需使用一次即完成治疗，但这是医保适用药的日本国内最高价格。最快20日适用。

此前日本的最高药价是去年5月适用医保、被寄望有效治疗部分白血病与恶性淋巴瘤的药物“kymriah”，为3349万日元。

脊髓性肌肉萎缩症（SMA）是最常见的致死性神经肌肉疾病之一，也是导致婴儿死亡的头号遗传病因，由单基因运动神经元存活基因SMN1缺陷引起。每10000名新生儿中就有一人受此影响，其中90%的患病婴儿活不过2岁。

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虽然SMA病因明确，但一直以来现有的任何医学手段对此都无计可施、无药可医。但也正因致病基因明确，近些年来基因治疗技术的发展，为该类疾病带来了希望。诺华公司曾介绍，所有接受试验治疗的儿童都还活着，许多儿童能够坐下来、翻滚、爬行、玩耍，有些还能走路。

Zolgensma通过静脉注射导入正常基因，争取恢复运动功能。诺华预计每年有25人使用，销售额达42亿日元。

共同社称，未满2岁患者的公共保险医疗费窗口自付比例为2成。由于日本中央及地方政府有补贴制度，事实上几乎无需自费。

天价药曾引发巨大争议

基因疗法通过将有效基因导入人体，来治疗因基因缺陷导致的疾病。Zolgensma所治疗的脊髓性肌萎缩症，就是一种因患者缺乏控制肌肉的关键基因而引发的疾病。

Zolgensma疗法的使用标志着SMA治疗史上的重要突破，相比此前每四个月就需要注射一次的首款SMA药物——诺西那生钠注射液（Spinraza），Zolgensma仅需静脉输注一次便可达到治疗效果。

公开资料显示，在美国每年大约有450至500名婴儿患有SMA。不过，诺华这款药高达210万美元的定价，有人质疑，制药公司是以孩子的生命做要挟。

彭博社在去年5月30日的一篇报道中指出，Zolgensma在美国引发了两种截然不同的反应：批评人士认为，这是一种定价失控的行为；而另一边，也有支持者说，诺华找到了治愈这种罕见疾病的方法，可以拯救绝望的家庭。

对于社会和舆论的质疑，诺华公司CEO认为：“那些批评者并没有真正思考我们的医疗系统怎么运作的。我们给病人做移植手术，每个病人要花300万到500万美元，但是效果远不如这些药物。”该CEO表示，如果这种疗法只进行一次，费用比目前的疗法都要便宜。

日本医保正式纳入高价白血病新药 定价3349万日元

2019年5月据日本共同社报道，对部分白血病和恶性淋巴瘤有效的新药“Kymriah”2019年5月22日开始适用于日本医保。可使用Kymriah的医疗机构预计最早于下月决定。该药只需要使用1次，价格为3349万日元(约合人民币210万元)。创日本医保单次药价最高纪录，也有人担心其对保险财政的影响。

日本的公共医疗保险对患者设有每月自负上限的“高额疗养费制度”。因此，年收入约370万至约770万日元的患者只需自行负担约41万日元的费用，大部分由保险支付。

Kymriah将由日本公司诺华制药(东京)制造和销售。治疗对象为血癌中的“B细胞急性淋巴性白血病”25岁以下青少年患者和“弥漫性大B细胞淋巴瘤”患者，仅限于抗癌药无效的患者。预计治疗对象最多一年216人，年销售额为72亿日元。